Vanliga frågor från sjukvårdspersonal

1.    FÖR VILKA PATIENTER KAN JAG ANVÄNDA ELOCTA®?

Elocta® är indicerat för behandling och profylax av blödning hos patienter med hemofili A och kan användas till alla åldersgrupper. 

Effekt och säkerhet för Elocta har fastställts i två fas-III, kontrollerade studier: A-LONG och Kids A-LONG. 

I A-LONG utvärderades säkerheten, effekten och farmakokinetiken för Elocta hos 165 män som var äldre än 12 år och som tidigare behandlats med en FVIII-produkt.1 Patienter med svår hemofili A (definierad som < 1 IE/dl [<1%] endogen FVIII-aktivitet) behandlades med Elocta vid behov (n=23) eller profylaktiskt (veckovis [n=24] eller individanpassad [n=118] profylax).

I kids A-LONG utvärderades säkerheten, effekten och farmakokinetiken för Elocta hos tidigare behandlade barn yngre än 12 år med svår hemofili A.2 Till studien rekryterades 71 försökspersoner. Startregimen för Elocta var profylax två gånger i veckan som justerades efter behov.

Säkerhet och effekt för Elocta för tidigare obehandlade patienter har ännu inte fastställts. Studier pågår.

1. Mahlangu J et al. Phase 3 study of recombinant factor VIII Fc fusion protein in severe hemophilia A. Blood. 2014;123(3):317-25
2. Young G et al. Recombinant factor VIII Fc fusion protein for the prevention and treatment of bleeding in children with severe hemophilia A. J Thromb Haemost 2015;13(6):967–977.

 

2. HUR STÄLLER JAG OM EN PATIENT FRÅN KONVENTIONELL BEHANDLING TILL ELOCTA®?

Hur och när patienter ska ställas om avgörs av den behandlande läkaren och patienten. Enligt produktresumén beror behandlingen med Elocta® på svårighetsgraden av faktor VIII-bristen, på blödningens lokalisering och omfattning samt på patientens farmakokinetiska profil (t.ex. halveringstid, återhämtning in-vivo) och individuellt kliniskt svar. 

  • Information om Dosering
  • Mer detaljerad information om dosering och administreringsfrekvens finns i Produktresumé, avsnitt 4.2 respektive 5.2.

 

3. HUR ÄR DET MED PATIENTSÄKERHETEN MED ELOCTA®?

Elocta® tillverkas i lokaler av världsklass och där de modernaste stegen vid rening, filtrering och inaktivering av virus används. Elocta framställs med rekombinant DNA-teknik i en human embryonal njurcellslinje (HEK) utan tillsats av något exogent protein från människa eller djur i cellodlingsprocessen, reningen eller den slutliga formuleringen.

Säkerheten, effekten och farmakokinetiken för ELOCTA utvärderades i 2 multinationella, öppna, pivotala studier: en fas 3-studie (A-LONG) hos ungdomar och vuxna och en pediatrisk fas 3-studie (Kids-A-LONG) hos barn under 12 år.1,2 Inga åldersspecifika skillnader i biverkningar observerades mellan pediatriska och vuxna försökspersoner. Inga patienter utvecklade inhibitorer i studierna A-LONG eller Kids A-LONG.* De rapporterade biverkningarna som upplevdes i studierna överensstämde med de som upplevs i den allmänna populationen med hemofili A. Inga av de allvarliga bedömdes av prövarna vara relaterade till användningen av Elocta.

* Patienterna i den här studien hade tidigare behandlats med konventionell faktor VIII.  Liksom med andra faktor VIII-produkter har utveckling av inhibitorer observerats kliniskt.

1. Mahlangu J et al. Phase 3 study of recombinant factor VIII Fc fusion protein in severe hemophilia A. Blood. 2014;123(3):317-25
2. Young G et al. Recombinant factor VIII Fc fusion protein for the prevention and treatment of bleeding in children with severe hemophilia A. J Thromb Haemost 2015;13(6):967–977.

 

4. HUR KAN JAG VARA SÄKER PÅ ATT SOBI KAN TILLHANDAHÅLLA TILLRÄCKLIGT LAGER AV ELOCTA®?

Elocta® tillverkas för närvarande av Sobis samarbetspartner Biogen på Research Triangle Park (North Carolina) och Cambridge (Massachusetts). Sobi förstår hur viktigt det är för patienterna att ha oavbruten tillgång och åtar sig att tillhandahålla tillräckligt mycket rFVIIIFc för såväl deltagarna som rekryterats till de kliniska hemofiliprogrammen som till marknaden. Sobi är övertygat om att den aktuella produktionskapaciteten kommer att räcka väl till de kliniska programmen, till efterfrågan och till donationsprogrammet.

 

5. HUR SKA ELOCTA® ADMINISTRERAS OCH BEREDAS?

Anvisningar om hur Elocta® administreras och bereds finner du HÄR

 

6. NÅGRA ANDRA FRÅGOR?

Kontakta MEDICINSK INFORMATION om du har fler frågor

Vanliga frågor från sjukvårdspersonal

1.    FÖR VILKA PATIENTER KAN JAG ANVÄNDA ELOCTA®?

Elocta® är indicerat för behandling och profylax av blödning hos patienter med hemofili A och kan användas till alla åldersgrupper. 

Effekt och säkerhet för Elocta har fastställts i två fas-III, kontrollerade studier: A-LONG och Kids A-LONG. 

I A-LONG utvärderades säkerheten, effekten och farmakokinetiken för Elocta hos 165 män som var äldre än 12 år och som tidigare behandlats med en FVIII-produkt.1 Patienter med svår hemofili A (definierad som < 1 IE/dl [<1%] endogen FVIII-aktivitet) behandlades med Elocta vid behov (n=23) eller profylaktiskt (veckovis [n=24] eller individanpassad [n=118] profylax).

I kids A-LONG utvärderades säkerheten, effekten och farmakokinetiken för Elocta hos tidigare behandlade barn yngre än 12 år med svår hemofili A.2 Till studien rekryterades 71 försökspersoner. Startregimen för Elocta var profylax två gånger i veckan som justerades efter behov.

Säkerhet och effekt för Elocta för tidigare obehandlade patienter har ännu inte fastställts. Studier pågår.

1. Mahlangu J et al. Phase 3 study of recombinant factor VIII Fc fusion protein in severe hemophilia A. Blood. 2014;123(3):317-25
2. Young G et al. Recombinant factor VIII Fc fusion protein for the prevention and treatment of bleeding in children with severe hemophilia A. J Thromb Haemost 2015;13(6):967–977.

 

2. HUR STÄLLER JAG OM EN PATIENT FRÅN KONVENTIONELL BEHANDLING TILL ELOCTA®?

Hur och när patienter ska ställas om avgörs av den behandlande läkaren och patienten. Enligt produktresumén beror behandlingen med Elocta® på svårighetsgraden av faktor VIII-bristen, på blödningens lokalisering och omfattning samt på patientens farmakokinetiska profil (t.ex. halveringstid, återhämtning in-vivo) och individuellt kliniskt svar. 

  • Information om Dosering
  • Mer detaljerad information om dosering och administreringsfrekvens finns i Produktresumé, avsnitt 4.2 respektive 5.2.

 

3. HUR ÄR DET MED PATIENTSÄKERHETEN MED ELOCTA®?

Elocta® tillverkas i lokaler av världsklass och där de modernaste stegen vid rening, filtrering och inaktivering av virus används. Elocta framställs med rekombinant DNA-teknik i en human embryonal njurcellslinje (HEK) utan tillsats av något exogent protein från människa eller djur i cellodlingsprocessen, reningen eller den slutliga formuleringen.

Säkerheten, effekten och farmakokinetiken för ELOCTA utvärderades i 2 multinationella, öppna, pivotala studier: en fas 3-studie (A-LONG) hos ungdomar och vuxna och en pediatrisk fas 3-studie (Kids-A-LONG) hos barn under 12 år.1,2 Inga åldersspecifika skillnader i biverkningar observerades mellan pediatriska och vuxna försökspersoner. Inga patienter utvecklade inhibitorer i studierna A-LONG eller Kids A-LONG.* De rapporterade biverkningarna som upplevdes i studierna överensstämde med de som upplevs i den allmänna populationen med hemofili A. Inga av de allvarliga bedömdes av prövarna vara relaterade till användningen av Elocta.

* Patienterna i den här studien hade tidigare behandlats med konventionell faktor VIII.  Liksom med andra faktor VIII-produkter har utveckling av inhibitorer observerats kliniskt.

1. Mahlangu J et al. Phase 3 study of recombinant factor VIII Fc fusion protein in severe hemophilia A. Blood. 2014;123(3):317-25
2. Young G et al. Recombinant factor VIII Fc fusion protein for the prevention and treatment of bleeding in children with severe hemophilia A. J Thromb Haemost 2015;13(6):967–977.

 

4. HUR KAN JAG VARA SÄKER PÅ ATT SOBI KAN TILLHANDAHÅLLA TILLRÄCKLIGT LAGER AV ELOCTA®?

Elocta® tillverkas för närvarande av Sobis samarbetspartner Biogen på Research Triangle Park (North Carolina) och Cambridge (Massachusetts). Sobi förstår hur viktigt det är för patienterna att ha oavbruten tillgång och åtar sig att tillhandahålla tillräckligt mycket rFVIIIFc för såväl deltagarna som rekryterats till de kliniska hemofiliprogrammen som till marknaden. Sobi är övertygat om att den aktuella produktionskapaciteten kommer att räcka väl till de kliniska programmen, till efterfrågan och till donationsprogrammet.

 

5. HUR SKA ELOCTA® ADMINISTRERAS OCH BEREDAS?

Anvisningar om hur Elocta® administreras och bereds finner du HÄR

 

6. NÅGRA ANDRA FRÅGOR?

Kontakta MEDICINSK INFORMATION om du har fler frågor