Vad är Elocta®

Elocta® är indicerat för behandling och profylax av blödning hos patienter med hemofili A (medfödd brist på faktor VIII). Elocta kan användas till alla åldersgrupper.1

Referenser

1. Elocta, Produktresumé, augusti, 2020.

REKOMMENDERAD DOS

För långtidsprofylax är den rekommenderade dosen 50 IE/kg var 3:e till var 5:e dag.1

I produktresumén till Elocta finns mer information om dosering.

Referenser
1. Elocta, Produktresumé, augusti, 2020.

Fc fusion

Fördröjer nedbrytningen med Fc-fusion

Elocta® är ett helt rekombinant fusionsprotein som består av rekombinant faktor VIII kovalent bunden till Fc-domänen i humant immunoglobulin G1.1 Fc-regionen i Elocta binder till den neonatala Fc-receptorn (FcRn), som ingår i en naturlig transportväg som fördröjer den lysosomala nedbrytningen av proteiner innehållande Fc genom att återföra dessa proteiner till cirkulationen, vilket förlänger deras halveringstid i plasma. 2,3

 

Referenser

1. Dumont JA et al. Prolonged activity of a recombinant factor VIII-Fc fusion protein in hemophilia A mice and dogs. Blood 2012;119(13): 3024–30.

2. Roopenian DC, and Akilesh S. FcRn: the neonatal Fc receptor comes of age. Nat Rev Immunol. 2007 Sep;7(9):715-25

3. Shapiro A. Development of long-acting recombinant FVIII and FIX Fc fusion proteins for the management of haemophilia Expert Opin Biol Ther 2013;13(9):1287-97

TILLVERKNINGSPROCESS

Säkerställa renheten hos Elocta®

Säkerheten inleds redan vid tillverkningen av Elocta® i lokaler av världsklass och genom att använda de senaste stegen vid rening, filtrering och inaktivering av virus.

SÄKERHET

Säkerhetsprofilen för Elocta®1,2

Biverkningar i tabellform

Frekvenserna i tabell 2 nedan observerades hos totalt 276 patienter med svår hemofili A i kliniska fas III‑studier och en förlängningsstudie med en varaktighet på upp till fyra år. Biverkningar för totalt 893,72 patientår kontrollerades. Det totala antalet exponeringsdagar var 80 848 med i median 294 (intervall 1‑735) exponeringsdagar per försöksperson.

Tabell 2 nedan redovisas i enlighet med MedDRA:s klassificering av organsystem (SOC och föredragen term).

Frekvenserna har utvärderats enligt följande kriterier: mycket vanliga (≥1/10); vanliga (≥1/100, <1/10); mindre vanliga (≥1/1 000, <1/100); sällsynta (≥1/10 000, <1/1 000); mycket sällsynta (<1/10 000), ingen känd frekvens (kan inte beräknas från tillgängliga data).

Biverkningarna presenteras inom varje frekvens efter fallande allvarlighetsgrad.

 Tabell 2: Biverkningar rapporterade för ELOCTA i kliniska studier

MedDRA:s klassificering av organsystem

Biverkning

Frekvenskategori

Blodet och lymfsystemet

Inhiberande FVIII-antikroppar

Mindre vanliga (PTP)1

Mycket vanliga (PUP)1

Centrala och perifera nervsystemet

Huvudvärk

Yrsel

Dysgeusi

Mindre vanliga

Hjärtat

Bradykardi

Mindre vanliga

Blodkärl

Hypertoni

Värmevallning

Angiopati2

Mindre vanliga

 

Andningsvägar, bröstkorg och mediastinum

Hosta

Mindre vanliga

Magtarmkanalen

Smärta i nedre delen av buken

Mindre vanliga

Hud och subkutan vävnad

Hudutslag

Mindre vanliga

Muskuloskeletala systemet och bindväv

Artralgi

Myalgi

Ryggvärk

Ledsvullnad

Mindre vanliga

Allmänna symtom och/eller symtom vid administreringsstället

Allmän sjukdomskänsla

Bröstsmärta

Köldkänsla

Värmekänsla

Mindre vanliga

Skador och förgiftningar och behandlingskomplikationer

Behandlingsrelaterad hypotoni

Mindre vanliga

1 Frekvensen baseras på studier med alla FVIII-produkter, vilka inkluderade patienter med svår hemofili A. PTP = previously treated patients = patienter som har behandlats tidigare, PUP = previously untreated patients = patienter som inte har behandlats tidigare.

2 Prövarens term: kärlsmärta efter injektion av ELOCTA.

Erfarenhet efter marknadsintroduktion
Utveckling av FVIII-inhibitor har observerats vid användning efter marknadsintroduktion.

Komplett information om säkerhet och biverkningar finns i Elocta produktresumé.

Referenser

1. Elocta, Produktresumé, augusti, 2020.

2. Mahlangu J et al. Phase 3 study of recombinant factor VIII Fc fusion protein in severe hemophilia A. Blood. 2014;123(3):317–25.
 

PEDIATRISK POPULATION

Inga åldersspecifika skillnader i biverkningar observerades mellan pediatriska och vuxna försökspersoner.1,2

Referenser

1. Elocta, Produktresumé, augusti, 2020.

2. Young G et al. Recombinant factor VIII Fc fusion protein for the prevention and treatment of bleeding in children with severe hemophilia A. J Thromb Haemost. 2015;13:967–77.

Vad är Elocta®

Elocta® är indicerat för behandling och profylax av blödning hos patienter med hemofili A (medfödd brist på faktor VIII). Elocta kan användas till alla åldersgrupper.1

Referenser

1. Elocta, Produktresumé, augusti, 2020.

REKOMMENDERAD DOS

För långtidsprofylax är den rekommenderade dosen 50 IE/kg var 3:e till var 5:e dag.1

I produktresumén till Elocta finns mer information om dosering.

Referenser
1. Elocta, Produktresumé, augusti, 2020.

Fc fusion

Fördröjer nedbrytningen med Fc-fusion

Elocta® är ett helt rekombinant fusionsprotein som består av rekombinant faktor VIII kovalent bunden till Fc-domänen i humant immunoglobulin G1.1 Fc-regionen i Elocta binder till den neonatala Fc-receptorn (FcRn), som ingår i en naturlig transportväg som fördröjer den lysosomala nedbrytningen av proteiner innehållande Fc genom att återföra dessa proteiner till cirkulationen, vilket förlänger deras halveringstid i plasma. 2,3

 

Referenser

1. Dumont JA et al. Prolonged activity of a recombinant factor VIII-Fc fusion protein in hemophilia A mice and dogs. Blood 2012;119(13): 3024–30.

2. Roopenian DC, and Akilesh S. FcRn: the neonatal Fc receptor comes of age. Nat Rev Immunol. 2007 Sep;7(9):715-25

3. Shapiro A. Development of long-acting recombinant FVIII and FIX Fc fusion proteins for the management of haemophilia Expert Opin Biol Ther 2013;13(9):1287-97

TILLVERKNINGSPROCESS

Säkerställa renheten hos Elocta®

Säkerheten inleds redan vid tillverkningen av Elocta® i lokaler av världsklass och genom att använda de senaste stegen vid rening, filtrering och inaktivering av virus.

SÄKERHET

Säkerhetsprofilen för Elocta®1,2

Biverkningar i tabellform

Frekvenserna i tabell 2 nedan observerades hos totalt 276 patienter med svår hemofili A i kliniska fas III‑studier och en förlängningsstudie med en varaktighet på upp till fyra år. Biverkningar för totalt 893,72 patientår kontrollerades. Det totala antalet exponeringsdagar var 80 848 med i median 294 (intervall 1‑735) exponeringsdagar per försöksperson.

Tabell 2 nedan redovisas i enlighet med MedDRA:s klassificering av organsystem (SOC och föredragen term).

Frekvenserna har utvärderats enligt följande kriterier: mycket vanliga (≥1/10); vanliga (≥1/100, <1/10); mindre vanliga (≥1/1 000, <1/100); sällsynta (≥1/10 000, <1/1 000); mycket sällsynta (<1/10 000), ingen känd frekvens (kan inte beräknas från tillgängliga data).

Biverkningarna presenteras inom varje frekvens efter fallande allvarlighetsgrad.

 Tabell 2: Biverkningar rapporterade för ELOCTA i kliniska studier

MedDRA:s klassificering av organsystem

Biverkning

Frekvenskategori

Blodet och lymfsystemet

Inhiberande FVIII-antikroppar

Mindre vanliga (PTP)1

Mycket vanliga (PUP)1

Centrala och perifera nervsystemet

Huvudvärk

Yrsel

Dysgeusi

Mindre vanliga

Hjärtat

Bradykardi

Mindre vanliga

Blodkärl

Hypertoni

Värmevallning

Angiopati2

Mindre vanliga

 

Andningsvägar, bröstkorg och mediastinum

Hosta

Mindre vanliga

Magtarmkanalen

Smärta i nedre delen av buken

Mindre vanliga

Hud och subkutan vävnad

Hudutslag

Mindre vanliga

Muskuloskeletala systemet och bindväv

Artralgi

Myalgi

Ryggvärk

Ledsvullnad

Mindre vanliga

Allmänna symtom och/eller symtom vid administreringsstället

Allmän sjukdomskänsla

Bröstsmärta

Köldkänsla

Värmekänsla

Mindre vanliga

Skador och förgiftningar och behandlingskomplikationer

Behandlingsrelaterad hypotoni

Mindre vanliga

1 Frekvensen baseras på studier med alla FVIII-produkter, vilka inkluderade patienter med svår hemofili A. PTP = previously treated patients = patienter som har behandlats tidigare, PUP = previously untreated patients = patienter som inte har behandlats tidigare.

2 Prövarens term: kärlsmärta efter injektion av ELOCTA.

Erfarenhet efter marknadsintroduktion
Utveckling av FVIII-inhibitor har observerats vid användning efter marknadsintroduktion.

Komplett information om säkerhet och biverkningar finns i Elocta produktresumé.

Referenser

1. Elocta, Produktresumé, augusti, 2020.

2. Mahlangu J et al. Phase 3 study of recombinant factor VIII Fc fusion protein in severe hemophilia A. Blood. 2014;123(3):317–25.
 

PEDIATRISK POPULATION

Inga åldersspecifika skillnader i biverkningar observerades mellan pediatriska och vuxna försökspersoner.1,2

Referenser

1. Elocta, Produktresumé, augusti, 2020.

2. Young G et al. Recombinant factor VIII Fc fusion protein for the prevention and treatment of bleeding in children with severe hemophilia A. J Thromb Haemost. 2015;13:967–77.